渐冻症-肌肉萎缩硬化患者福音全球第一款新药有望获批

  一种治疗肌萎缩侧索硬化症（俗称渐冻症 英文简称ALS）的药物，已经准备好等待批准上市。

  如果获得批准，来自Biogen及其合作伙伴Ionis制药公司的这种新药，有几率会成为第一种针对这种无法治愈的因特定遗传问题导致瘫痪的药物。

  据国内有关报道，2023年被授予“人民英雄”地方荣誉称号的张定宇医生，就是一位知名的渐冻症患者。张定宇在环境爆发期间任武汉市金银潭医院（市传染病医院）院长，现任湖北省卫生健康委员会副主任、公共卫生总师。

  彭博社3月22日的报道称，这种名为”托菲森“（tofersen）的新药物看起来像是在等待批准。现在它的问题是：在3期临床试验中，它未能减缓疾病的发展。这原因是参与这项生物遗传研究的患者太少或时间太短。因此，该药物研发公司正在尝试一种变通办法，转而申请所谓的加速批准，理由是该药物降低了与脑细胞损伤相关的血液蛋白质水平。

  统计显示，在国外，大约有3万人患有肌萎缩侧索硬化症，也就是众所周知的卢·格里克病（Lou Gehrigs disease）。Biogen药物只针对这一小部分罕见病例，这些病例的疾病是由某种基因突变引起的。

  报道称，在国外食品和药物管理局（FDA）3月22日举行的顾问会议上，正在有更多的制药商瞄准了ALS等不治之症。这迫使该机构努力解决是否批准治疗对患者来说具有毁灭性疾病的药物，即使只有不确定的证据说明它们有效。

  患者权益倡导者认为，FDA过去在ALS药物上采取的行动过于胆小，该药物应该获得批准。

  彭博社报道过的一个美地方庭中，大约32名亲属在几代人的时间里伤于肌萎缩侧索硬化症，这是一种产生有毒蛋白质的不良基因的结果。

  “这绝对延长了我的寿命“。这个大家庭的女族长辛西娅·韦伯去年在接受媒体采访时说。在发展成肌萎缩侧索硬化症后，韦伯在2023年和2023年通过生物遗传公司创建的扩大准入计划获得了11剂。

  虽然遗憾的是，韦伯在接受媒体采访一个月后离去，但她带有这种基因的女儿卡桑德拉和记者说，她指望这款名为”托菲森“（tofersen）的新药获得批准。她计划在国外FDA的听证会上公开发表意见，支持该药物。

  在国外FDA的听证会上，Biogen及其合作者强调，在临床试验的扩展阶段，从一开始就服用该药物的患者的下降速度慢于那些最初被分配了安慰剂，然后改用tofersen的患者。他们辩称，这种药物明显降低了血液中一种与神经细胞伤亡有关的蛋白质。

  “如果把所有的数据放在一起，临床效果是很明显的。”国外圣路易斯华盛顿大学医学院的神经学家蒂莫西·米勒（Timothy Miller）说。他也是Biogen这项临床试验的首席研究员与该公司顾问。

  报道称，国外FDA似乎接受了这些报告的论点。尽管Biogen的药物未能达到最终阶段试验的主要和次要目标，但FDA工作人员本周一（3月20日）在该机构网站上发布的文件中表示，“在不同的统计方法中，总体上呈现出有利于新药托菲森的趋势。”

  这位工作人员还写道，考虑到病情的严重性和现在缺乏有效的治疗方式，ALS患者愿意接受风险。

  据悉，在这次听证会上，一个由医生组成的独立小组将提供他们自己的观点，并在结束时就托菲森数据是不是合理和有益做投票。虽然投票结果没有约束力，但FDA通常会同意咨询小组的建议。返回搜狐，查看更加多